Ono vaistas, skirtas tam tikro tipo navikams, paveikiantiems sąnarių audinius, dabar yra patvirtintas FDA, suteikiantis Japonijos įmonei produktą, turintį dozavimo ir saugos pranašumų, palyginti su „Daiichi Sankyo“ produktu, kuris buvo pirmasis sisteminis šios retos būklės terapija.
Ono vaisto Vimseltinibo patvirtinimas apima suaugusiųjų, kurių tenosinovinio milžiniško ląstelių naviko (TGCT) gydymas negali būti chirurginiu būdu pašalintas. Du kartus per savaitę kapsulė bus parduodama prekės ženklu „Romvimza“.
TGCT kyla iš genetinės anomalijos, dėl kurios per didelis baltymo ekspresija, vadinama kolonijomis stimuliuojančio faktoriaus receptoriais. Šis baltymas įdarbina kitas naviką skatinančias ląsteles, todėl navikai auga sąnariuose ir aplink juos. Nors šie navikai nėra piktybiniai, jie pažeidžia aplinkinius audinius ir sukelia skausmą bei patinimą. Šie navikai taip pat riboja sąnario judėjimą. Chirurgija yra standartinis gydymas, tačiau šie navikai gali sugrįžti, o kai kuriems pacientams chirurgija gali sukelti daugiau komplikacijų.
Romvimza slopina CSF-1. Mažąją molekulę iš pradžių sukūrė Waltham, Masačusetso valstijoje įsikūrusios „Decphera Pharmaceuticals“, kurių vaistai yra pagrįsti technologija, nukreipta į fermento, kuris jį suaktyvina, regioną arba inaktyvina kaip įjungimo jungiklį. Praėjusiais metais ONO įsigijo „Decphera“ sudarydamas 2,4 milijardo dolerių sandorį. Be „Romvimza“, Ono gavo „Qinlock“ – vaistą nuo vėžio, kuris iššifruodavo iki 2020 m. FDA patvirtinimo virškinimo trakto stromos navike.
CSF-1 slopinimą TGCT gydyti patvirtino „Turalo“-du kartus per dieną Daiichi Sankyo vaistas, kuris 2019 m. Laimėjo FDA patvirtinimą. Tačiau „Tururio“ etiketėje yra juoda dėžutė, įspėjanti apie toksiškumo kepenų riziką. Ši komplikacija buvo pastebėta kai kuriems pacientams, gydomiems vaistu klinikiniuose tyrimuose; Buvo vienas mirtis. „Daiichi Sankyo“ privalo pateikti rizikos vertinimo ir švelninimo strategiją – planą, kuris informuoja gydytojus ir pacientus apie saugos riziką. 2020 m. Europos reguliavimo institucijos atsisakė „Turalo“ rinkodaros leidimo.
Klinikiniai Ono Romvimza tyrimai neparodė pranešimų apie kepenų toksiškumą. Tačiau dėl rimto kepenų sužalojimo, pastebėto Daichii CSF-1 inhibitoriuje, Romvimza etiketė pataria išvengti vaisto vartojimo pacientams, kuriems kraujyje jau yra daug kepenų fermentų. FDA taip pat rekomenduoja kepenų tyrimus prieš gydymą Romvinmza ir jo metu.
Atlikdamas 123-paciento 3-ojo fazės tyrimą, du kartus per savaitę „Romvimza“ lėmė 40% bendrą atsako dažnį, išmatuotą 25 savaitę, palyginti su 0% placebo grupėje. Rezultatai taip pat parodė statistiškai reikšmingą aktyvaus judesio diapazono pagerėjimą, taip pat paciento pranešimo apie fizinio funkcionavimo ir skausmo rodiklius. „Romvimza“ vis dar yra reguliuojama Europoje.
„Judėjimo 3 fazės tyrimas parodė Romvimza sugebėjimą susitraukti navikus ir būti pirmuoju gerai toleruojamu agentu, kuris parodė reikšmingą daugelio kitų svarbių gyvenimo kokybės priemonių pagerėjimą be jokio pastebėto kepenų sužalojimo, kaip matoma su kitais patvirtintais TGCT gydymais, „Ono patvirtinimo pranešime dr. Hansas Gelderblomas, Leideno universiteto medicinos centro Medicinos onkologijos katedros pirmininkas. „Romvimza yra diferencijuotas gydymas, galintis patenkinti reikšmingus nepatenkintus TGCT bendruomenės poreikius.“
Yra ir kitų bendrovių, kurios ketina gydyti TGCT. „Merck KGAA“ galėtų konkuruoti su pimicotinibu, CSF-1, slopinančiu mažą molekulę, kuria kuriama pagal komercializacijos susitarimą su Abbisko terapija. Praėjusių metų lapkritį abi bendrovės paskelbė, kad šis narkotikas pasiekė pagrindinį savo pagrindinio tyrimo tikslą. Tuo tarpu „Sinox Therapeutics“ pasiekė 3 fazės bandymą su emactuzumabu-antikūnu, skirtu blokuoti CSF-1 receptorių. Praėjusiais metais privati įmonė surinko 75 mln. USD B serijos finansavimą pagrindiniam šios molekulės testui.
Nuotrauka: „Getty Images“, Sarah Silbiger
