Pfizer mokslinių tyrimų partnerystė su Sangamo Therapeutics sukūrė hemofilijos A genų terapiją, kuri pasiekė FDA diskusijas dėl reguliavimo pateikimo. Tai tiek, kiek aljansas nueis. „Pfizer“ nutraukia septynerius metus galiojusį paktą, o tai įvyksta prieš tai, kai farmacijos milžinas privalo sumokėti brangius mokėjimus už produktą, kurio komercinės perspektyvos neaiškios.

Pasak Sangamo, „Pfizer“ teigė, kad nutraukimas atspindi jos sprendimą nenagrinėti teisės aktų dėl hemofilijos A genų terapijos, giroktokogeno fitelparvoveko. Apie nutraukimą pranešta po pirmadienio rinkos uždarymo. Kai nutraukimas įsigalios balandį, Sangamo atgaus visas teises į genų terapiją. Brisbene, Kalifornijoje įsikūrusi biotechnologija teigė, kad vis dar siekia patobulinti programą ir išnagrinės visas galimybes, įskaitant naujo bendradarbiavimo partnerio paiešką, kuris taikytų gydymą per reguliavimo peržiūrą ir komercializavimą.

Giroctocogene fitelparvovec yra veikianti geno, koduojančio VIII faktorių, krešėjimo baltymą, kurio trūksta hemofilija A sergantiems pacientams, versija. Vienkartinis gydymas skirtas padėti pacientams gaminti VIII faktorių ir priartinti šį baltymą prie normalaus lygio. Pagal 2017 m. pasirašytą bendradarbiavimo sutartį Sangamo buvo atsakinga už 1/2 etapo genų terapijos vystymą. „Pfizer“ atsakomybė apėmė vėlyvų kūrimo etapų, reglamentų pateikimą ir komercializavimą.

Praėjusią vasarą Pfizer pranešė apie preliminarius 3 fazės rezultatus, rodančius, kad genų terapija per 15 mėnesių statistiškai reikšmingai sumažino metinį kraujavimo dažnį. Farmacijos milžinė teigė planuojanti susitikti su reguliavimo institucijomis. Pasak Sangamo, Pfizer teigė, kad tikimasi, kad JAV ir Europos teisės aktai bus pateikti 2025 m. pradžioje. Dar praėjusį mėnesį Pfizer nurodė, kad aptarinėja duomenis su reguliavimo institucijomis.

Hemofilija genų terapija buvo atlikta per reguliavimo peržiūrą. „Pfizer“ tai padarė anksčiau šiais metais, laimėdama FDA patvirtinimą Beqvez – hemofilijos B genų terapijai, kuri buvo licencijuota iš „Spark Therapeutics“. Tačiau pasirodė, kad brangių hemofilijos genų terapijų komercializavimas yra sudėtingas. Pacientams, kurie gali susidoroti su hemofilija krešėjimo baltymų infuzijomis arba lėtiniu tam tikrų vaistų dozavimu, vienkartinis genų terapijos gydymas buvo sunkiai parduodamas. Į rinką patenka naujesni vaistai nuo hemofilijos, suteikiantys pacientams dar daugiau pasirinkimo galimybių. Pfizer turi vieną iš jų su Hympavzi – kartą per savaitę švirkščiamu vaistu, kurį FDA patvirtino spalio mėn., A ir B hemofilijai gydyti.

Komercializacijos iššūkiai, su kuriais susiduria hemofilijos genų terapija, verčia įmones priimti sunkų pasirinkimą. Dėl pernai patvirtinto „BioMarin Pharmaceutical“ hemofilijos A genų terapijos „Roctavian“ trūkumo bendrovė pradėjo ieškoti galimybių, įskaitant produkto pardavimą. Dabar Pfizer nusprendė netęsti Sangamo hemofilijos A genų terapijos.

Pagal genų terapijos aljansą Sangamo iš anksto gavo 70 mln. Remiantis biotechnologijų finansinėmis ataskaitomis, iki šiol ji gavo 55 mln. Iki 220 mln. USD papildomų etapų mokėjimų liko neapmokėta. „Sangamo“ tikėjosi „Pfizer“ mokėjimų, kad išgyventų.

Bendradarbiavimas su „Novartis“ ir „Biogen“ baigėsi praėjusiais metais, todėl „Sangamo“ įgyvendino įmonės restruktūrizavimą ir atleidimus. Nuo tada „Sangamo“ pasirašė sandorius su „Genentech“ ir „Astellas Pharma“, tačiau šie susitarimai sudaromi su nedideliais išankstiniais mokėjimais ir etapais, kurių gali prireikti metų. Savo finansinėse ataskaitose Sangamo nurodė, kad išnagrinėjo galimybę pateikti bankroto apsaugą. Remiantis 2024 m. trečiojo ketvirčio ataskaita, bendrovės grynųjų pinigų padėtis rugsėjo 30 d. siekė 39,2 mln.

Sangamo reikia pinigų, kad galėtų paremti savo neurologinių genominių vaistų tiekimą, įskaitant Fabry ligos genų terapiją. Spalio mėn. FDA patvirtino bendrovei, kad 1/2 etapo duomenų pakaks, kad būtų galima pateikti reglamentą pagal pagreitintą patvirtinimo būdą. Bendrovė planavo pateikti 2025 m. antrąjį pusmetį.

Pranešime apie „Pfizer“ nutraukimą „Sangamo“ teigė mananti, kad gali nubrėžti savo programų kelią, tačiau bendrovė pripažino, kad kiekvienai iš jų, įskaitant hemofilijos A genų terapiją, būtinas papildomas finansavimas. Parengtame pareiškime „Sangamo“ generalinis direktorius Sandy Macrae teigė, kad bendrovė buvo nustebinta ir nusivylusi „Pfizer“ sprendimu nutraukti bendradarbiavimą taip arti numatomų teisės aktų pateikimo.

„Esame įsipareigoję ištirti optimalų šio svarbaus gydymo kelią, įskaitant tinkamo partnerio paiešką, sutelkiant dėmesį į genominės medicinos komercinę aplinką ir supratimą, kad šis vaistas būtų pristatytas pacientams”, – sakė jis.

Iliustracija: Kuzma, Getty Images