Nustatyta, kad nauja paveldimos neuromuskulinės ligos SMA intervencija yra skirta pagrindinei nervų funkcijos praradimo priežastims. Tyrėjai sako, kad tai gali turėti papildomų padarinių tokioms sąlygoms kaip Huntingtono ir ALS.
SMA – stuburo raumenų atrofija – yra genetinė neurodegeneracinė liga, pasireiškianti progresuojančia motorinių neuronų mirtimi ir funkciniu mažėjimu.
Laikui bėgant, motorinių neuronų praradimas sukelia laipsnišką raumenų silpnumą ir sukelia įvairius motorinius trūkumus, įskaitant šio tyrimo dalyvius, sunkumus vaikščioti, laipiojant laiptais ir atsistojus nuo kėdžių.
Nors SMA nėra išgydoma, per pastarąjį dešimtmetį tapo keli perspektyvūs neuroprotekciniai gydymo būdai.
Tai apima pakaitinį genų terapiją ir vaistus, kurie abu skatina motoneuroną palaikančių baltymų, kurie apsaugo nuo neuronų mirties, gamybą ir sulėtėjimą, nors ir neperkelkite ligos progresavimo.
Tačiau nustatyta, kad nauja intervencija, apimanti elektrinę jutimo stuburo nervų stimuliavimą, palaipsniui vėl pažadina funkciškai tylius motorinius neuronus stuburo smegenyse ir pagerina kojų raumenų jėgą ir vaikščioja suaugusiesiems, sergantiems SMA.
Išvadas pranešė Pitsburgo universiteto medicinos mokykla.
Ankstyvieji bandomojo klinikinio tyrimo su trijų žmonių savanoriais, turinčiais SMA, rezultatai rodo, kad vieną mėnesį įprastų neurostimuliacijos sesijų pagerino motoneurono funkciją, sumažino nuovargį ir pagerino visų dalyvių stiprumą bei vaikščiojimą, neatsižvelgiant į jų simptomų sunkumą.
Tyrimas pirmiausia parodo, kad neurotechnologija gali būti sukurta siekiant panaikinti nervų grandinių ir gelbėjimo ląstelių funkcijos degeneraciją žmogaus neurodegeneracinėje ligoje.
Išvadas pranešė Pitsburgo universiteto medicinos mokykla.
„Norėdami neutralizuoti neurodegeneraciją, mums reikia dviejų dalykų-sustabdyti neurono mirtį ir atkurti išgyvenusių neuronų funkciją“,-sakė bendras koreguojantis autorius Marco Capogrosso (nuotraukoje aukščiau).
„Šiame tyrime mes pasiūlėme metodą, kaip gydyti pagrindinę nervų disfunkcijos priežastį, papildydami esamus neuroprotekcinius gydymo būdus nauju metodu, kuris panaikina nervų ląstelių disfunkciją“.
Tyrimai rodo, kad SMA judėjimo trūkumai atsiranda prieš plačiai paplitusią motoneurono mirtį, o tai rodo, kad stuburo nervų grandinės disfunkcija gali prisidėti prie ligos atsiradimo ir simptomų vystymosi.
Remiantis ankstesniais SMA gyvūnų modelių tyrimais, išlikusiems motoriniams neuronams iš jutimo nervų – pluoštai, kurie grąžina informaciją iš odos ir raumenų atgal į centrinę nervų sistemą.
Todėl kompensacija už šį nervų grįžtamąjį ryšį galėtų pagerinti ryšį tarp nervų sistemos ir raumenų, padėti raumenų judėjimui ir kovos raumenims.
Dabar tyrėjai hipotezuoja, kad tikslinė epidurinės elektrinės stimuliacijos terapija gali būti naudojama norint išgelbėti prarastą nervų ląstelių funkciją, sustiprinant motorinių neuronų jutimo įvestis ir įtraukiant degeneruotas nervų grandines. Šie ląstelių pokyčiai, savo ruožtu, galėtų paversti judėjimo pajėgumų funkcinius pagerinimus.
Tyrimas buvo atliktas kaip bandomojo klinikinio tyrimo, kuriame buvo įtrauktos trys suaugusieji, turintys švelnesnes SMA formas (3 arba 4 tipo SMA).
Per 29 dienų tyrimo laikotarpį dalyviai buvo implantuojami dviem nugaros smegenų stimuliacijos (SCS) elektrodais, kurie buvo dedami apatinės nugaros srityje kiekvienoje nugaros smegenų pusėje, nukreipdami stimuliaciją tik jutimo nervų šaknyse.
Testavimo sesijos truko po keturias valandas ir buvo atliktos penkis kartus per savaitę iš viso 19 sesijų, kol stimuliacijos įtaisas buvo paaiškintas.
Patvirtinę, kad stimuliacija veikė kaip numatyta, ir įdarbintus stuburo motorinius neuronus, tyrėjai atliko daugybę bandymų, norėdami išmatuoti raumenų stiprumą ir nuovargį, eisenos pokyčius, judesio diapazoną ir pėsčiomis, taip pat motoneurono funkciją.
Bendra korektoriaus autorius Elvira Pirondin sakė: „Kadangi SMA yra progresuojanti liga, pacientai nesitiki, kad laikui bėgant bus geresnė. Bet tai nėra tai, ką matėme savo tyrime. Per keturias gydymo savaites mūsų tyrimo dalyviai pagerino kelis klinikinius rezultatus, pagerinus kasdienio gyvenimo veiklą. Pavyzdžiui, tyrimo pabaigoje vienas pacientas pranešė, kad jis gali vaikščioti iš savo namų į laboratoriją nepavargęs. “
Visi dalyviai padidino savo 6 minučių pėsčiųjų testo balą-raumenų ištvermės ir nuovargio matą-mažiausiai 20 metrų, palyginti su vidutiniu 1,4 metro pagerėjimu per tris mėnesius palyginamo pratimų režimo, be SCS, ir vidutinis padidėjimas 20 metrų. Po 15 mėnesių SMA specifinės neuroprotekcinės farmakologinės terapijos.
Šį funkcinį pelną atspindėjo patobulinta nervų funkcija, įskaitant motoneuronų gebėjimo generuoti elektrinius impulsus ir perduoti juos raumenims.
„Mūsų rezultatai rodo, kad šis neurostimuliacijos metodas galėtų būti plačiai taikomas gydant kitas neurodegeneracines ligas, išskyrus SMA, tokias kaip ALS ar Huntingtono liga, jei būsimų tyrimų metu nustatomi tinkami ląstelių tikslai“,-sakė bendrojo valdymo autorius Robertas Friedlanderis. .
„Mes tikimės toliau dirbti su SMA pacientais ir pradėti kitą klinikinį tyrimą, kad patikrintume ilgalaikį elektrinių nugaros smegenų stimuliacijos veiksmingumą ir saugumą.“
