Atsižvelgiant į nepaprastą pjautuvinių ląstelių ligos (SCD) genų terapiją, gali atrodyti prieštaringa manyti, kad erdvei gali prireikti daugiau terapijos, kurios jau buvo nustatytos. Iš tiesų, kadangi pažangiausias gydymas susiduria su ilga kelionė pacientams gydyti mastu, bendruomenė neseniai susidūrė su nesėkmėmis, kai vienas iš nedaugelio anksčiau patvirtintų narkotikų pasitraukė dėl saugumo problemų. Narkotikų gydymas, pradedant nuo hidroksiurėjos, buvo pirmoji pacientų, sergančių SCD, gydymo kursas. Tačiau patvirtinti vaistai nėra vienodai prieinami visame pasaulyje, taip pat nėra veiksmingi kiekvienam pacientui, ir daugelis jų nerimauja dėl savo šalutinio poveikio profilių.

Pirmųjų SCD gydymo būdų iteracijos vis dar turi ligą modifikuojantį poveikį ir galimybes platesniam vartojimui, ypač pacientams, kurie nereaguoja į vaistų gydymą. Septintajame dešimtmetyje, netrukus po to, kai pirmą kartą buvo suprantami ligos molekuliniai mechanizmai, kraujo perpylimo terapija tapo įprasta gydyti SCD komplikacijas.

Šiandien kraujo pagrindu pagamintas gydymas yra saugus, efektyvus ir nepakankamai išnaudojamas, nes prieiga yra ribota net išsivysčiusiose regionuose. Kol nepasieksime dienos, kai gydomojo genų terapija yra prieinama ir prieinama visame pasaulyje, turime atstumti tik narkotikų gydymo paradigmą, kad pagerintume pacientų gyvenimą visur.

Kraujo terapijos pažanga

Be jokios abejonės, hidroksiurea (ir kiti vaistai) taupo gyvybes ir sumažina didelę dalį pacientų. Tačiau jis nėra visuotinai prieinamas, ir vien vaistų ne visada pakanka, kad būtų išvengta ūminių skausmo krizių ar gyvybei pavojingų SCD komplikacijų. Dviejų vaistų pernai išėmę rinkoje pabrėžiama skubus alternatyvių, keičiamų sprendimų, patenkančių į nepatenkintus medicininius poreikius, poreikį.

Net šiame kontekste dažnai nepastebima kraujo terapija. Tačiau daugelis, kaip ir Pasaulio sveikatos organizacija, kraujo terapiją vertina kaip esminę gydymo paradigmą, o daugybė pažangų per pastaruosius 60 metų padarė šiuos metodus patrauklesnius daugeliui ligų sričių, ypač SCD. Vienas iš jų buvo ne tik paprastas perpylimas į raudonųjų kraujo kūnelių mainus (RBCX). Jei pacientas gauna per daug perpylimų, kyla pavojus komplikacijai, vadinamoms geležies perkrovomis. RBCX tai išsprendžia pašalindama kraujo ląsteles, kurių hemoglobino baltymai yra nenormalūs, ir pakeisdamos jas sveika donoro medžiaga.

Be to, RBCX šiandien gali būti automatizuota, o tai sutrumpina procedūrą ir padidina laiką tarp jų. Įrodyta, kad automatizuotas RBCX sumažina hospitalizaciją dėl skausmo krizių, pagerina atsigavimą po pavojingų kvėpavimo takų komplikacijų, vadinamų ūminiu krūtinės sindromu (ACS), ir užkirsti kelią insultams. Be klinikinių patobulinimų, neseniai atlikta 20 metų vertės duomenų metaanalizė parodė, kad pacientai dažnai mato gyvenimo kokybės pagerėjimą, įskaitant sumažėjusį skausmą, mažiau hospitalizacijų ir procedūrų bei mažiau komplikacijų. Tai taip pat prisideda prie geresnio socialinio funkcionavimo ir mažesnio nerimo.

Gerina prieigą

Regioniniai skirtumai reiškia reikšmingus visų SCD gydymo būdų skirtumus, įskaitant ir ypač automatizuotą RBCX. Sveikatos priežiūros sistemos, turinčios daugiau išteklių, paprastai leidžia geriau pasiekti prieigą, ir yra matomų pastangų toliau tobulėti. Pavyzdžiui, 2024 m. Vasario mėn. JK nacionalinė sveikatos tarnyba investavo 1,5 mln. Svarų (1,9 mln. Dolerių), kad automatizuotas RBCX būtų prieinamas plačiau, turėdama galimybę kasmet įgalinti 10 000 procedūrų.

JAV automatizuotas RBCX paprastai vyksta ligoninėje, ribojant kraujo terapiją žmonėms, sergantiems SCD kaimo vietovėse. 2023 m. Medicare ir Medicaid paslaugų centras (CMS) pakoregavo įkainius, kad bendruomenės sveikatos priežiūros įstaigos būtų labiau kompensuojamos ligoninėse, o tai gali paskatinti padidinti procedūras, atliktas arčiau pacientų iš tikrųjų gyvena.

SCD yra genetinė liga, kurią paveldėjo žmonės, sergantys Afrikos protėviais, o didžioji dauguma pacientų visame pasaulyje patenka už JK ir JAV ribų, kur dažniausiai pasitaiko automatizuotas RBCX. Lotynų Amerikoje ir Vidurinėje Afrikoje netgi pagrindinį SCD gydymą yra ribota. Mūsų patirtis JAV ir JK gali būti atskaitos taškas šalims, kuriose yra didelis SCD paplitimas, kuriai reikės kurti infrastruktūrą, įskaitant prieigą prie pakankamai saugaus kraujo, ir rinkti atitinkamus duomenis, kad būtų paremti priežiūros standartų gaires.

Be to, pagerinus gyvenimo kokybę pasaulinėje SCD bendruomenėje, bus imamasi didelių investicijų ir bendradarbiavimo pacientų kelyje, o didesnė prieiga prie automatizuoto RBCX vaidins svarbų vaidmenį.

Nauji požiūriai

Dėmesys vaistams, kaip panacėjai SCD, sustiprino priežiūros standartus, kurie nepakankamai išnaudoja kraujo gydymą. Laimei, kraštovaizdis pradeda keistis.

2023 m., Kaip dalis pastangų apibrėžti pasaulines terapines strategijas, a Lancet hematologija Komisija nustatė ilgalaikį RBCX kaip sutarimo terapinį metodą netipinei plaučių hipertenzijai ir insulto prevencijai bei standartinę intervenciją ūmaus organų pažeidimo ir pasikartojančioms ACS bei skausmo krizėms.

Ir praėjusiais metais tarptautinė daugiadalykių ekspertų grupė paskelbė SCD prenatalinės priežiūros rekomendacijas. Be kitų rekomendacijų, skirtų pritaikyti remiantis turimais ištekliais, naujos rekomendacijos, nurodytos, kai pacientams greičiausiai bus naudinga automatizuota RBCX.

Taip pat atliekama daugiau tyrimų, įskaitant tokį, kuris informuos, kad automatizuotas RBCX naudoja kaip pacientų, kenčiančių nuo ACS, priežiūros standarto dalį.

Vyriausybės intervencija taip pat yra svarbiausia. Brazilijos visuomenės sveikatos priežiūros sistema neseniai įtraukė RBCX kaip antrosios eilės gydymą, kad būtų išvengta komplikacijų, susijusių su SCD, pavyzdžiui, insultu. Indijos vyriausybė ėmėsi tikslinės masinės atrankos iniciatyvos, kuria siekiama pagerinti ankstyvą diagnozę ir ugdyti sąmoningumą, nes iki 2047 m. Ligos siekiama visiškai valdyti ir užkirsti kelią ligai. Ir Kenijoje SCD pacientai dabar gaus padidintą sveikatos priežiūros aprėptį, įskaitant RBCX, Under Under Under Under Under Under Under. Naujasis socialinio sveikatos draudimo fondas (Shif).

Reikia papildomos partnerystės, apimančios visas suinteresuotosios šalys-sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai, pacientų šalininkai, vyriausybės ir ne pelno grupės, taip pat terapijos ir technologijų kompanijos. Kai kuriuose regionuose, kuriuose vyrauja SCD, reikia didelių kraujo sistemų pokyčių, kad padidintų aukas ir pagerintų saugumą. Pasaulio koalicija dėl pjautuvinių ląstelių ligos, pradėtos 2023 m.

Paciento kelionė

RBCX jau yra svarbi SCD terapinio tęstinumo dalis, tačiau mums vis dar trūksta įsipareigojimo padidinti prieigą visuose regionuose. Ši ilgalaikė investicija yra labai svarbi, nes tikimasi, kad automatizuotas RBCX išliks paciento kelionės į ateities terapiją dalis. Procedūra naudojama kaip būtina išankstinio gydymo kondicionavimo dalis, ruošiantis gydomam genų terapijos gydymui ir kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijoms.

Tuo tarpu pacientams, sergantiems SCD, akivaizdžiai naudinga turėti įvairių rūšių ligą modifikuojančių gydymo būdų, turinčių alternatyvias kraujyje ar papildomus gydymo vaistus. Kraujo gydymas išlieka būtinu ir nusistovėjusiais bet kokiomis pastangomis pagerinti pacientų populiacijos, kuri per ilgai buvo nepakankamai aptarnaujama, savijautą ir gyvenimo kokybę.

„Meletios Verras“ vaizdas, „Getty Images“

Šis įrašas pasirodo per „Medcity“ influenceriai programa. Kiekvienas gali paskelbti savo perspektyvą apie verslą ir inovacijas sveikatos priežiūros srityje „MedCity News“ per „MedCity“ influencerius. Spustelėkite čia, kad sužinotumėte, kaip.