Klinikinis tyrimas, tiriantis daugybę terapinių vaistų, kadaise laikomas perspektyviu mirtinu plaučių sutrikimo gydymu, dabar yra pauzė, kai rekomenduojama nepriklausomų išorės stebėtojų. „Pliant“ atskleidė keletą detalių ir teigė, kad ji vis dar peržiūri duomenis, tačiau laikrodis tikrina, kad įmonė išsiaiškins kitus vaisto ir pacientų, atliktų klinikiniame tyrime, veiksmus.

Pauzė 2B fazės teste yra savanoriškas, – pranešime paskelbė Pliant po penktadienio rinkos uždarymo. Šios pauzės metu nebus įtraukta jokių naujų idiopatinės plaučių fibrozės (IPF) pacientų. Šiuo metu dalyviai dalyviai liks tyrime, tačiau nebus dozuojami eksperimentinio vaisto „Bexotegrast“. Tyrimas išliks aklas, kad būtų išsaugotas duomenų vientisumas. Pliant teigė, kad ji informavo klinikinių tyrimų tyrėjus ir šiuo metu informuoja reguliavimo institucijas.

IPF yra progresuojantis sutrikimas, kurio metu plaučiuose kaupiasi rando audinys, dėl kurio pablogėja plaučių funkcija, kuri ilgainiui tampa mirtina. Keletas galimų gydymo būdų lėtina IPF progresavimą, tačiau nekeičia ligos eigos. „Bexotegrast“ yra maža molekulė, skirta slopinti TGF-beta-signalinį baltymą, kuris lemia kolageno gamybą, kuris pablogina plaučių funkciją.

Praėjusiais metais pranešta apie 2A fazės rezultatus parodė, kad po 12 savaičių dėl dėl plikas vaistas sumažėjo kolageno, o placebo grupė padidėjo kolageno padidėjimas. Pliantas taip pat teigė, kad kolageno sumažėjimas koreliavo su plaučių funkcijos pagerėjimu. Šiame tyrime nebuvo pranešta apie saugos signalus.

Dabar pristabdytas tyrimas yra 2b/3 fazės 2B fazės dalis, skirta įvertinti gydymą „Bexotegrast“ 52 savaites. Tikimasi, kad šis placebo kontroliuojamas testas bus paskelbtas preliminariais duomenimis 2026 m. Klinikinio tyrimo metu duomenų saugos stebėjimo taryba, nepriklausoma institucija, kurią sudaro išoriniai ekspertai, reguliariai vertina saugos ir veiksmingumo duomenis. Paskelbdamas Pliant'ą, bendrovė teigė, kad valdybos rekomendacija dėl bandymo pauzės sekė iš anksto nustatytą duomenų peržiūrą.

„Leerink Partners“ analitikui Faisalui Khurshidui savanoriška pauzė ir nuolatinis tyrimas gali reikšti, kad tyrimas nesukėlė iš anksto nurodytų saugumo ar veiksmingumo sustojimo kriterijų. Bet tai taip pat reiškia, kad valdyba pamatė ką nors, kas susiję su tuo, kad rekomenduotų pristabdyti visą paciento dozavimą, – sakė jis investuotojams atsiųstame rašte.

Kadangi tyrimas neatitiko iš anksto nustatytų sustojimo kriterijų, Pliant gali būti nereikalaujama, kad būtų galima atjungti tyrimą, sakė Khurshidas. Atlikus tyrimą, būtų prarastas visas duomenų vientisumas. Khurshidas pridūrė, kad valdyba gali laikytis konservatyvios pozicijos, kad nepateiktų tikslaus samprotavimo „Pliant“. Tai leidžia įmonei pasirinkti, ar atjungti duomenis, kad sužinotų priežastį. Prarasti duomenų vientisumą reiškia, kad reikia pradėti iš naujo, darant prielaidą, kad narkotikui yra kelias į priekį. Kitas pasirinkimas yra išlaikyti žaliuzę ir pabandyti dirbti su lenta taip, kad nepakenktų duomenų vientisumui.

„Teoriškai manome, kad skiriamoji geba gali būti kažkas panašaus į vieno iš dozių lygio sustabdymą, išskyrus tam tikrus pacientų tipus ar uždrausti tam tikras foninio gydymo terapijas“, – teigė Khurshid. „Vėlgi, visa tai yra spekuliacija. Bus svarbu, kad tai įvyktų greitai, nes daugelis pacientų buvo įpusėjus 52 savaičių dozavimo laikotarpiui, o dozavimo pakabos tvarkymas gali tapti problema, tuo ilgiau tai bus. “

Jei tyrimas yra išgelbėtas, judant į priekį, greičiausiai reikės esminio klinikinio tyrimo protokolo pakeitimo, sakė Khurshidas. Jis pridūrė, kad net ir optimistiškame scenarijuje gali tekti paleisti pagrindinę klinikinių tyrimų programą, kuri reikštų daugiametį vėlavimą. Investuotojai nepavyko pasveikinti nė vienos iš šių variantų. „Pliant“ akcijos pirmadienį atidarė 3,02 USD, ty daugiau nei 61%, palyginti su penktadienio uždarymo kaina.

„Pliant“ yra viena iš kelių kompanijų, stengiančių kurti naujus narkotikus IPF. Boehringer Ingelheim yra priekyje su nerandomilast – maža molekulė, skirta slopinti fosfodiesterazės 4B (PDE4B) – fermentą, kurio vaidmenys apima uždegimo reguliavimą. Paskelbusi, kad šis narkotikas praėjusių metų rugsėjį pasiekė pagrindinį savo pagrindinių IPF studijų tikslą, bendrovė teigė, kad planuoja kreiptis į FDA ir kitų reguliavimo institucijų patvirtinimus visame pasaulyje.

Nerandomilastas taip pat vystosi dėl kitokios kvėpavimo takų, intersticinės plaučių ligos. Pirmadienį „Boehringer“ pranešė, kad narkotikai pasiekė pagrindinį 3 fazės tyrimo tikslą pagal šią indikaciją. Visiški saugos ir veiksmingumo duomenys bus paskelbti šių metų antrąjį ketvirtį.

Tuo tarpu „PureTech Health“ kuria deupirfenidoną (buvusį LYT-100), kuriame naudojamos cheminės modifikacijos, siekiant pagerinti senojo IPF vaisto pirfenidono toleravimą. Gruodžio mėn. „Puretech“ pranešė, kad savo narkotikai atitiko pagrindinius 2B fazės tyrimo tikslus su rezultatais, rodančiais, kad pagerėjo plaučių funkcijos rodikliai. Kita įmonė „Insilico Medicine“ yra klinikinės klinikinės vystymosi viduryje su ISM001-055, mažu fermento, vadinamo TNIK, molekulės inhibitoriumi. Šis IPF narkotikų kandidatas buvo aptiktas naudojant „Insilico“ dirbtinio intelekto platformos technologiją.

„Flickr“ vartotojo Dominicko Guzzo nuotrauka per „Creative Commons“ licencija