Parkinsono liga yra sparčiausiai augantis neurologinis sutrikimas visame pasaulyje, dėl pavėluotos diagnozės ir patikimo diagnostinio tyrimo nebuvimo šiuo metu trūksta ligą modifikuojančių gydymo būdų. Tačiau per pastarąjį dešimtmetį atlikti tyrimai padėjo geriau suprasti šios būklės priežastis ir mechanizmus, o tai padėjo tobulinti naujus gydymo būdus ir tyrimo būdus. Stephanie Price susitinka su Parkinsono liga JK, kad sužinotų, kas laukia ateityje.

Nuo riešinių prietaiso, skirto žemo lygio elektrinei stimuliacijai, padedančia drebėti, iki probiotikų ir žarnyno mikrobiomų pokyčių tyrimo – daugybė naujoviškų gydymo metodų ir Parkinsono ligos tyrimų technologijų pažanga suteikia pacientams naujų vilčių.

Parkinsono liga JK suvaidino lemiamą vaidmenį finansuojant tokias pažangas, ir dabar organizacija pradėjo Parkinsono virtualią biotechnologiją – platformą, kurios tikslas paspartinti vaistų kūrimą, investuodama 30 mln. svarų sterlingų į 17 projektų.

Organizacija taip pat pradėjo savo projektą „Landmarks“, kuris naudoja didelius duomenis ir paaukotą smegenų audinį, kad paspartintų vaistų kūrimą. Projekto metu tikimasi nustatyti priežastinės rizikos genus ir sukurti naujus vaistų taikinius, kurių biudžetas yra beveik 8 mln.

NR Times Kalbėjosi su Parkinsono ligos JK tyrimų komunikacijos vadove Katherine Fletcher, kad sužinotų apie naujausias organizacijos mokslinių tyrimų iniciatyvas ir klinikinius tyrimus, ir aptarė naujausius naujus gydymo būdus, kad pasiektų pacientus.

Parkinsono JK orientyrų projektai ir virtualioji biotechnologija

Parkinsono liga Jungtinėje Karalystėje neseniai pradėjo savo novatorišką, trejų metų tyrimų programą, projektą „Landmarks“, kurį bendradarbiauja Parkinsono liga Jungtinėje Karalystėje, Londono imperatoriškajame koledže, GSK, Novartis, Roche ir UCB.

Projektas, paremtas 4 mln. svarų sterlingų dovaną iš Gatsby labdaros fondo ir turintis 8 mln. svarų sterlingų biudžetą, siekia išsamiai suprasti situaciją, naudojant vieno branduolio ribonukleino rūgšties sekos nustatymą (snRNAseq) šimtams audinių mėginių iš JK Parkinsono ligos. Smegenų bankas, siekiant sukurti genų ekspresijos žemėlapį sergant Parkinsono liga įvairiuose ląstelių tipuose. Parkinsono liga JK patvirtino, kad tyrimais taip pat bus siekiama geriau suprasti genų ekspresijos pokyčius, susijusius su būkle, kad būtų galima suprasti, kurie genai sukelia riziką, galimus naujų gydymo būdų tikslus, ligos progresavimo matavimo būdus ir priežastis. Parkinsono liga ir Parkinsono demencija. „Virtualiosios biotechnologijos tikslas – užtikrinti, kad tyrimai nesustotų dėl finansavimo trūkumo“, – sako Fletcheris.

„Mes bendradarbiaujame su Parkinsono fondu, kuris yra JAV įsikūrusi labdaros organizacija, o Michael J Fox fondas finansuoja kai kuriuos projektus, kurie vykdomi per virtualią biotechnologiją, todėl tai tikrai tampa judėjimu, ir mes dirbame su įmonės visame pasaulyje, nebūtinai tik JK atliekami tyrimai.

„Labdaros organizacijoje turime komandą žmonių, turinčių ilgametę patirtį biotechnologijų ar farmacijos srityje, ir jie vadovauja šiam darbui. Jie naudojasi savo patirtimi iš savo karjeros ir ieško galimybių bei dalyvauja moksliniuose susitikimuose visame pasaulyje, kad pritrauktų idėjų.

Tyrimo metu gautos įžvalgos bus panaudotos Parkinsono virtualiajai biotechnologijai, o duomenys taip pat bus prieinami pasaulinei mokslinių tyrimų bendruomenei.

Mokslinių tyrimų ir technologinių naujovių tobulinimas

Kadangi Parkinsono ligos JK yra didžiausias Europos labdaros finansuotojas, Parkinsono ligos JK finansavimas lėmė reikšmingus proveržius, įskaitant naujus gydymo vaistus ir nemedikamentinius metodus, siekiant pagerinti pacientų gyvenimą.

Pažanga taip pat daroma diagnostikos srityje – kuriamas naujas galimas diagnostinis Parkinsono ligos tyrimas, kuriame naudojamas stuburo skystis alfa-sinukleino (SAA) žymenims aptikti. Tyrimas parodė didelį tikslumą atskiriant Parkinsono liga sergančius pacientus nuo sveikų kontrolinių asmenų, atveriant galimybę šiam diagnostiniam tyrimui naudoti periferinės odos biopsijas ir kraujo tyrimus, nors šiuo metu reikia tolesnio kartojimo.

Be to, mitochondrijų tyrimai parodė naujausią pažangą Parkinsono ligos srityje, kurios tikslas – padidinti energijos gamybą ląstelėse ir išvalyti netinkamas mitochondrijas, nes mitochondrijų disfunkcija vaidina svarbų vaidmenį.

„Per pastarąjį dešimtmetį pastebėjome didelį žingsnį siekiant iš tikrųjų nagrinėti atskirus Parkinsono ligos simptomus ir kaip juos įveikti, taip pat ieškoti, kaip viskas galėtų sulėtinti ar sustabdyti ligos progresavimą“, – sako Fletcheris.

„Taigi, tai paremta geresniu šios būklės supratimu, tačiau mes taip pat žiūrime į vaistų kūrimą ir judame į priekį tokiose srityse kaip mitochondrijų tyrimai, nagrinėjantys ląstelių baterijas. Mes žinome, kad jie neveikia taip gerai, kaip turėtų būti sergant Parkinsono liga, todėl manau, kad tai yra vienas iš taikinių, kuriuos tyrimas tikrai pastūmėjo į priekį.

Šiuo metu vyksta I fazės klinikinis tyrimas su žmonėmis, finansuojamas Parkinson's UK Virtual Biotech and Mission Therapeutics, siekiant išbandyti vaistą MTX325, kuris nukreiptas į mitochondrijų disfunkciją. Tyrimo metu vertinamas vaisto saugumas, toleravimas, farmakokinetika ir prasiskverbimas į smegenis. Be mitochondrijų tyrimų, neseniai atlikti tyrimai parodė, kad GLP-1 receptorių agonistai gali sulėtinti ligos progresavimą, o artimiausiu metu tikimasi III fazės tyrimų rezultatų.

Parkinsono liga JK taip pat finansuoja nemedikamentinio gydymo tyrimus, kuriuos paskatino technologijų naujovės. Viena iš tokių naujovių yra nauja Notingemo universiteto mokslinių tyrimų iniciatyva, tirianti nešiojamą riešo prietaisą, padedantį kontroliuoti su Parkinsono liga susijusius drebulius.

Ankstesni prietaiso tyrimai parodė, kad jis yra saugus ir veiksmingas gydant nevalingus judesius, susijusius su Tourette sindromu.

„Riešinių prietaisas ritmiškai atlieka elektrinę, žemo lygio elektrinę stimuliaciją, kad stimuliuotų nervų ląsteles“, – sako Fletcher.

„Jis gali sukelti pokyčius smegenyse, kurie gali pakeisti kai kuriuos Parkinsono ligos simptomus.

„Yra ir kitų pavyzdžių, kaip technologijos tobulina gydymo metodus, pavyzdžiui, ieškoma būdų, kaip teikti kalbos terapiją ar fizioterapiją naudojant virtualią realybę ir papildytąją realybę, siekiant rasti geresnių būdų, kaip paskatinti žmones išlikti aktyviems arba valdyti specifinius simptomus.

„Tokie nemedikamentiniai metodai yra tikrai įdomūs, nes tai nauji būdai bendruomenei kurti sprendimus, kurie neužtrunka tiek laiko, kiek reikia ieškoti galimų vaistų gydymo būdų.

Viena iš pagrindinių naujų Parkinsono ligos vystymosi įžvalgų yra supratimas, kad kai kuriems pacientams liga gali prasidėti žarnyne, o ne smegenyse.

Ši Parkinsono ligos hipotezė rodo, kad žmonėms, kurie anksčiau sirgo virškinimo trakto ligomis, yra didesnė tikimybė susirgti šia liga, o daugelis pacientų, sergančių šia liga, patiria virškinimo trakto problemų.

Parkinsono liga Jungtinėje Karalystėje finansuoja šios srities tyrimus. Vienas iš tyrimo būdų yra probiotikų, skatinančių gerąsias bakterijas žarnyne, tyrimas, siekiant išsiaiškinti, ar tai gali turėti įtakos Parkinsono liga sergančių žmonių simptomams.

Fletcher sako: „Vis daugiau ir daugiau domisi žarnyno ir smegenų ryšiais atliekant platesnius sveikatos tyrimus, bet taip pat ir Parkinsono liga.

„Iki šiol yra įrodymų, kad probiotikai gali padėti.

„Mes taip pat finansavome tyrimus Edinburge, tiksliai ištiriančius, kokie pokyčiai ir kokios žarnyno bakterijos keičiasi sergant Parkinsono liga, kad išsiaiškintume, ar galime pakeisti šiuos lygius, kad padėtume pagerinti ligos simptomus.

„Tyrimai iki šiol nustatė specifinę bakteriją Bacillus subtilis, kuri, atrodo, keičiasi sergant Parkinsono liga, o tyrimais bandoma rasti būdų, kaip tai vėl sustiprinti naudojant probiotikus, bet taip pat bandoma suprasti, kaip visa tai veikia. ant alfa sinukleino, kuris susilieja ir sukelia problemų.

„Jis gali formuotis žarnyne, kol pasiekia žmonių smegenis.

„Tyrimai bando suprasti, kaip šis baltymas gali judėti iš žarnyno į smegenis, naudojant pelių modelius.

CBD nuo Parkinsono ligos

Pastaraisiais metais išaugo kanabinoidų – junginių, randamų kanapių sativa augale, tyrimų sprogimas.

Vis daugiau įrodymų, rodančių, kad kanapės yra veiksmingos gydant tokias ligas kaip epilepsija, dabar JK NHS galima įsigyti kanapių pagrindu pagamintų vaistų (CBMP), o kai kurie tyrimai parodė galimą jų naudą valdant Parkinsono ligos simptomus.

Viename klinikiniame tyrime, kurį finansavo Parkinsono JK virtualioji biotechnologija, tiriami kanabinoidai, ypač kanabidiolis (CBD), skirtas su Parkinsono liga susijusių haliucinacijų gydymui.

„Mūsų finansuojami tyrimai šioje srityje yra susiję su CBD, siekiant išsiaiškinti, ar jis gali padėti su Parkinsono liga susijusioms haliucinacijoms ir kliedesiams“, – sako Fletcher.

„Jie nustatė dozę, o dabar tyrimas yra tokioje stadijoje, kai tiriama 120 Parkinsono liga sergančių žmonių ir atlieka placebu kontroliuojamą tyrimą, siekdami išsiaiškinti, ar tai padeda su Parkinsono liga susijusiems kliedesiams gydyti.

„Daugiau nei tai, jie geriau supras, kaip CBD veikia kitus Parkinsono ligos simptomus, tokius kaip, pavyzdžiui, drebulys ir kiti su šia būkle susiję simptomai. Šiuo metu bandoma įdarbinti 120 Parkinsono liga sergančių žmonių JK vietose.

„Mūsų, kaip tyrėjo, požiūriu, mes manome, kad yra įrodymų spraga, todėl manome, kad būtent šis tyrimas yra tikrai svarbus ir tikrai įdomus norint pradėti kurti bylą ir CBD įrodymus“, – priduria Fletcher. „Ir atverti duris daugiau šios srities tyrimams, nes atrodo, kad tai gali būti pažadėta.”

Parkinsono liga yra sudėtinga būklė, todėl ieškant gydymo tebėra didžiuliai iššūkiai. Tačiau Parkinsono liga JK tikisi, kad pažanga dabar pradės įsibėgėti dėl jos finansavimo ir mokslinių tyrimų iniciatyvų.

„Kalbama apie žmonių sugrupavimą į kategorijas ar būklės pogrupius ir šio sudėtingumo suskaidymą, kad žmonėms būtų daromas realus poveikis, ir geresnių būklių valdymo būdų kūrimas, taip pat žmonių ankstyvas diagnozavimas, siekiant iš tikrųjų užtikrinti, kad tyrimas turi geriausias galimybes. sėkmės“, – sako Fletcheris.

„Manau, kad galime sakyti, kad dabar įgauna pagreitį, nes priemonės yra įdiegtos, o dabar turime biologinių žymenų metodus, kad galėtume geriau įvertinti šių galimų gydymo būdų sėkmę, o pasaulinis bendradarbiavimas yra tai paremtas.

„Dabar jis bus labiau standartizuotas visoje Parkinsono ligos tyrimų srityje. Taigi, manau, kad tai tikrai įdomu, bet tai didžiulis iššūkis, ir manau, kad jis neišeis per naktį.

„Manau, kad gydymas skirtingiems žmonėms atrodys skirtingai, ir manau, kad bus daug dalykų, kurie turės įtakos žmonėms, sergantiems Parkinsono liga – tai, kas pakeis vieno žmogaus gyvenimą, gali nepakeisti kito žmogaus.

„Tai reiškia, kad reikia išskaidyti simptomus ir progresavimo modelius skirtingoms Parkinsono liga sergančių žmonių grupėms ir iš tikrųjų užtikrinti, kad visi būtų įtraukti į darbotvarkę.

„Didelis sveikatos tyrimų iššūkis yra tai, kad egzistuoja didelė etninė įvairovė, taigi, kaip galime užtikrinti, kad viskas, kas daroma, būtų paremta supratimu apie visus, kuriuos veikia Parkinsono liga – nesvarbu, ar tai lytis, ar etninė įvairovė.

„Manau, kad tai dar kažkas, ką turime įtraukti, kai stengiamės išgydyti ir geriau gydyti šią būklę. Sudėtingumas ir variacijos nėra naujiena ir vis dar yra iššūkis, bet manau, kad reikia sukaupti pagreitį, kad jį įveiktume, ir tikrai įsitikinkite, kad yra atsakymų į kai kuriuos didelius klausimus. •