„Enterprise Therapeutics Ltd“ („Enterprise“), biofarmacijos įmonė, skirta naujų gydymo būdų, skirtų kvėpavimo takų ligomis sergančių žmonių gyvenimui pagerinti, atradimui ir kūrimui, šiandien paskelbė apie recenzuojamo tyrimo paskelbimą Europos medicinos chemijos žurnale.¹. Straipsnyje aprašomas naujos ENaC blokatorių serijos medicininės chemijos optimizavimas, dėl kurio buvo išrastas ETD001, įmonės švino turtas, galimas naujas inhaliacinis cistinės fibrozės (CF) gydymas.

Laikraštis, pavadintas „Naujos ENaC inhibitorių serijos optimizavimas, dėl kurio pasirenkamas ilgai veikiantis inhaliacinis klinikinis kandidatas ETD001, galimas naujas cistinės fibrozės gydymo būdas“ yra pirmasis leidinys, kuriame aprašoma medicininės chemijos istorija, vedanti į ETD001 atradimą, taip pat išsamus ikiklinikinis profilis. Stiprus ENaC blokatorius ETD001 taip pat pasižymi mažu pralaidumu per kvėpavimo takų epitelį, todėl jis yra optimalus kandidatas klinikiniam įvertinimui kaip inhaliacinis gydymas žmonėms, sergantiems CF (pwCF). Straipsnyje aprašytas chemijos darbas buvo atliktas bendradarbiaujant su Evotec.

Bendrovė pradėjo ir šiuo metu atlieka darbuotojų atranką ETD001 2 fazės klinikiniam tyrimui pwCF 2024 m. vasarą, kuris turėtų būti baigtas 2025 m., kad suprastų, ar 28 gydymo dienos pagerins plaučių funkciją. Rugsėjo mėn. Enterprise paskelbė, kad JAV FDA ETD001 suteikė „retų vaikų ligų sąrašą“.².

Dr Steve Collingwood, Enterprise Therapeutics chemijos skyriaus vadovas ir pagrindinis šio straipsnio autorius, sakė: „Didžiuojamės savo inhaliuojamosios medicininės chemijos strategija, kurios sėkmę liudija pranašesnis ETD001 profilis, palyginti su kitais įkvepiamais ENaC blokatoriais. Esame dėkingi mūsų mokslininkų komandai už paramą plėtrai iki šio etapo ir pwCF, kurie šiuo metu dalyvauja 2 fazės klinikiniame tyrime.

Prof Martin Gosling, CSO, Enterprise Therapeutics, pakomentavo: „Šio dokumento publikavimas pirmaujančiame recenzuojamame medicininės chemijos žurnale liudija puikų mokslą, kurį atliko Enterprise ir Evotec chemijos komandos. Esame tvirtai įsitikinę, kad unikalios ETD001 savybės, lemiančios pirmaujančią plaučių susilaikymą, suteiks veiksmingą gydymą CF sergantiems žmonėms, kurie šiuo metu negali pasinaudoti CFTR moduliatoriais. Tikimės, kad 2025 m. galėsime pasidalinti 2 fazės tyrimo rezultatais.

Apskaičiuota, kad CF serga daugiau nei 100 000 žmonių visame pasaulyje, kurių vidutinė gyvenimo trukmė yra ~ 60 metų. Nepakankamas mukociliarinis klirensas ir gleivių susikaupimas plaučiuose sukelia infekcijų ir uždegimų ciklus ir nuolatinį plaučių funkcijos mažėjimą. Skysčio tūrio plaučiuose padidėjimas slopinant ENaC su ETD001 hidratuos gleives, pagerins klirensą, sumažins gleivių susikaupimą ir tikimasi, kad tai žymiai pagerins plaučių funkciją. ETD001 buvo gerai toleruojamas sveikų asmenų 1 fazės tyrime, o ikiklinikinių tyrimų metu buvo įrodyta, kad jis ilgai veikia.³.

1. https://doi.org/10.1016/j.ejmech.2024.117040
2. https://enterprisetherapeutics.com/enterprise-therapeutics-granted-rare-pediatric-disease-designation-in-the-us-for-novel-cystic-fibrosis-investigational-therapy-etd001/
3. https://enterprisetherapeutics.com/enterprise-therapeutics-publishes-preclinical-profile-of-etd001-a-novel-inhaled-enac-blocker/