Vertex vaistai dominuoja cistinės fibrozės vaistų rinkoje, tačiau „Sionna Therapeutics“ teigia, kad „Pharma Company“ produktai vis dar turi veiksmingumą ir saugos apribojimus. Sionna nustatė klinikinio tyrimo strategiją, kuri galėtų patvirtinti skirtingą požiūrį į lėtinę kvėpavimo takų ligą. Dabar „Biotech“ gali vykdyti tuos planus, turėdami 191 mln. USD iš pakilimo IPO.
„Sionna“ planavo pasiūlyti daugiau nei 8,8 milijono akcijų, kurių kiekviena yra po 16 ir po 18 USD, o tai būtų surinkusi beveik 150 mln. USD kainų vidurio taške. Bendrovė sugebėjo padidinti sandorio dydį daugiau nei 10,5 mln. Akcijų, siūlomų tikslinės kainų diapazono viršuje. „Sionna“ akcijos debiutavo NASDAQ penktadienį pagal akcijų simbolį „Sionas“. Stiprus investuotojų susidomėjimas naujomis akcijomis leido „Sionna“ akcijoms uždaryti savo pirmąją prekybos dieną po 25 USD už vienetą, ty beveik 39% daugiau nei IPO kaina.
Cistinėje fibrozėje (CF) genetinės mutacijos sukelia klaidingas CFTR versijas, baltymo raktą į judančius jonus ląstelėse ir iš jų. Netinkamai veikiantis CFTR sukelia gleivių kaupimąsi CF sergančių pacientų plaučiuose. Dviejų tipų vaistai pagerina CFTR funkciją. Korektoriai jungiasi prie baltymų ir padeda jam susilieti į tinkamą formą. Potenciatorai atviri baltymo kanalai. Vertex vaistai sujungia abu mechanizmus, kaip pagerinti CFTR funkciją ląstelės paviršiuje.
Waltham, Masačusetso valstijoje įsikūrusi Sionna kuria CF vaistus, nukreiptus į NBD1, CFTR baltymo sritį. Manoma, kad NBD1 yra svarbus normalizuoti CFTR funkciją, nes tai yra F508DEL mutacijos vieta – dažniausiai pasitaikanti mutacija, sukelianti plg. Sionna siekia pasisekti ten, kur kiti trumpai besivystantys narkotikai, kurie stabilizuoja šį taikinį.
„Maždaug 90% žmonių, sergančių CF, turi bent vieną F508DEL genetinės mutacijos kopiją“, – IPO paraiškoje sakė Sionna. „Manome, kad NBD1 stabilizavimas yra labai svarbus dramatiškų CF sergančių pacientų klinikinių rezultatų ir gyvenimo kokybės pagerėjimo atrakinimas. Mes įdarbinome biofizines, ląstelių ir virtualias atrankos kampanijas ir platų struktūrinės biologijos naudojimą, kad būtų galima optimizuoti naujų mažų molekulių NBD1 stabilizatorių. “
Sionna tikisi, kad NBD1 stabilizavimas gali būti naudojamas kaip dvigubos kombinuotos terapijos dalis arba kaip priedas prie standartinio CF terapijos. Bendrovė klinikinėje plėtroje turi tris NBD1 stabilizatorius. „Sion-109“, nukreiptas į NBD1 sąsają su CFTR viduląstelinės kilpos 4 (ICL4) regionu, baigė 1 fazės bandymus sveikiems savanoriams. Sionna teigė, kad rezultatai parodė, kad ši molekulė buvo gerai toleruojama ir pasiekta ekspozicija organizme, kuris galėtų paremti jo naudojimą kaip derinio dalį su dviem kitais Sionna stabilizatoriais SION-719 ir SION-451. Šie du NBD1 stabilizatoriai praėjusią vasarą pradėjo klinikinius tyrimus. Laikinieji duomenys apie sausio vidurį rodo, kad iki šiol abu pacientai gerai toleruoja, pranešė bendrovė paraiškoje.
„Vertex“ du kartus per parą vaistas „Trikafta“, dviejų korektorių ir vieno potenciato, derinys tapo priežiūros terapijos standartu CF pacientams, kuriems CFTR gene yra bent viena F508del mutacija. Šis vaistas, patvirtintas 2019 m., Taip pat tapo bendrovės parduodamu produktu. Per devynis mėnesius, pasibaigusius 2024 m. Rugsėjo 30 d., „Trikafta“ (parduodama kaip Kaftrio Europoje) sudarė 7,5 milijardo dolerių pardavimus, ty 14%, palyginti su tuo pačiu laikotarpiu 2023 m. Praėjusį gruodį FDA patvirtino viršūnės „Alyftrek“, kuris siūlo Tas pats narkotikų derinys su kartą per parą tabletę. Nei „Trikafta“, nei „Alfytrek“ adresas NBD1.
Nepaisant „Vertex“ dominavimo CF, jo vaistai vis dar palieka nepatenkintą medicininį poreikį, sakė Sionna paraiškoje. Pacientai, gydomi „Vertex“ vaistais, gali ir toliau patirti sumažėjusią CFTR funkciją ir laikui bėgant mažėjant plaučių funkcijai. Taip pat dėl saugumo ir toleravimo problemų kai kurie pacientai sumažina dozę ar nutraukia gydymą. „Trikafta“ ir „Alyftrek“ etiketėse yra įspėjimų apie juodąsias dėžutes dėl narkotikų sukeltų kepenų sužalojimo ir kepenų nepakankamumo rizikos.
„Mūsų tyrimai su pagrindiniais nuomonių lyderiais nurodė norą gauti daugiau gydymo galimybių CF pacientams, paramą naujam veiksmų mechanizmui, kuris galėtų suteikti kliniškai reikšmingą naudą žmonėms, sergantiems CF, ir reikia alternatyvos tiems pacientams, kurie patiria toleravimo problemas. apie „Trikafta“, – paraiškoje sakė Sionna.
„Sionna“ 2019 m. Įkūrė Gregas Hurlbut ir Markas Munsonas, du mokslininkai, praleidę daugiau nei dešimtmetį „Sanofi“, tyrinėdami būdus, kaip gydyti CF, nukreipdami NBD1, remiantis paraiška. Bendrovės NBD1 tyrimas buvo licencijuotas iš „Sanofi“. Praėjusių metų liepą „Sionna“ išplėtė savo dujotiekį, licencijuodama tris klinikinės pakopos CF vaistus, kuriuos ABBVIE vystėsi bendradarbiaujant su „Galapagos“. Sionna teigė, kad šias molekules, du korektorius ir vieną potenciatą, galima derinti su jo NBD1 stabilizatoriais.
Iki IPO Sionna teigė, kad iš investuotojų surinko apie 330 mln. USD. Naujausias finansavimas buvo 182 mln. Remiantis paraiška, „RA Capital Management“ yra didžiausia „Sionna“ akcininkė, turinti 22,9% po IPO akcijų. Nuo 2024 m. Pabaigos bendrovė teigė, kad jos grynųjų pinigų padėtis buvo apie 168 mln. USD.
Derindama esamą kapitalą su IPO pajamomis, „Sionna“ planuoja išleisti apie 40 milijonų dolerių vykstantiems „Sion-719“ ir „Sion-451“ 1 fazės testams. Baigusi tuos tyrimus, Sionna planuoja pasirinkti švino NBD1 stabilizatorių, atlikti vaistų sąveikos tyrimą ir pereiti prie 2A koncepcijos įrodymo tyrimo. Tikimasi, kad šis tyrimas, įtraukiantis CF pacientus, stabilius „Vertex“ „Trikafta“, prasidės antroje 2025 m. Pusmetyje.
Sionna taip pat planuoja pagerinti pagrindinį NBD1 stabilizatorių į daugybę kylančių dozių bandymų dvigubais deriniais su „Galicaftor“ (vienu iš licencijuotų ABBVIE vaistų) ir (arba) SION-109 sveikiems savanoriams. Šie tyrimai, kurie, tikimasi, prasidės antroje šių metų pusėje, informuos apie vieną dvigubą derinį, kuris pateks į 2b fazės dozės diapazono tyrimą CF sergantiems pacientams. „Sionna“ sudarė biudžetą 95 mln. Bendrovė tikisi, kad jos grynieji pinigai truks 2028 m.
Vaizdas: Jackie Niam, „Getty Images“
