Remiantis naujais bendrovės duomenimis, ląstelių terapija palengvino Parkinsono ligos motorinius simptomus keliems pirmiesiems klinikinio tyrimo dalyviams.

Duomenys taip pat rodo, kad gydymas atrodo saugus ir gali atkurti prarastą nervų funkciją, teigiama bendrovės pranešime spaudai.

Penelope Hallett, tyrimo rėmėja ir Masinio generalinio Brighamo neuroregeneracijos tyrimų instituto direktorė, pristatė duomenis AD/PD 2026 tarptautinėje Alzheimerio ir Parkinsono ligų ir susijusių neurologinių sutrikimų konferencijoje, vykusioje kovo 17–21 d. Kopenhagoje.

Parkinsono liga sukelia dopaminerginių neuronų – specializuotų nervinių ląstelių, gaminančių dopaminą – signalinę molekulę, padedančią kontroliuoti judėjimą, mirtis ir degeneracija. Šių ląstelių praradimas sutrikdo dopamino signalizaciją ir sukelia Parkinsono ligos simptomus.

Šis metodas apima kraujo ląstelių surinkimą iš pacientų ir jų auginimą į indukuotas pluripotentines kamienines ląsteles arba iPSC, kurios yra laboratorijoje sukurtos ląstelės, kurios gali išsivystyti į kitų tipų ląsteles. Tada iPSC atliekama daugybė biologinių manipuliacijų, kad išaugtų į dopaminerginius neuronus, kurie gali būti implantuojami į smegenis, siekiant pakeisti prarastas ląsteles ir atkurti dopamino signalizaciją.

Vykstančio klinikinio tyrimo NCT06422208 metu šeši dalyviai iki šiol gavo ląstelių terapiją vienoje putameno pusėje – smegenų srityje, kurioje paprastai yra daug dopaminerginių neuronų ir kuri yra stipriai paveikta Parkinsono liga. Oryonas teigė, kad gydymas iki šiol buvo gerai toleruojamas ir nebuvo pranešta apie rimtus saugumo klausimus.

Penki tyrimo dalyviai buvo įvertinti po transplantacijos. Duomenys paprastai rodė motorinės funkcijos pagerėjimą. Motoriniai balai pagal vieningą Parkinsono ligos vertinimo skalę, įvertinti, kai pacientai nevartojo kitų Parkinsono ligos vaistų, pagerėjo maždaug 29–62 procentais nuo tyrimo pradžios iki įvertinimų, atliktų praėjus šešiems–18 mėnesių po gydymo.

Bendrovė teigė, kad pagerėjo pagrindiniai Parkinsono ligos motoriniai simptomai, įskaitant bradikineziją arba lėtumą, standumą ir eiseną. Kai kuriems pacientams taip pat pagerėjo kitos funkcinės priemonės, o kai kuriems pavyko sumažinti paros dozę levodopos – standartinio Parkinsono ligos gydymo, kuris gali padėti palengvinti simptomus, bet taip pat gali sukelti nekontroliuojamus judesius kaip šalutinį poveikį.

Pacientų vaizdiniai duomenys rodo, kad gydomoje putamen pusėje dopamino aktyvumas padidėjo, o negydomoje pusėje dopamino signalų perdavimas sumažėjo, atitinkantį tipišką Parkinsono ligos progresavimą.

„Šie rezultatai teikia vilčių teikiančių įrodymų, kad dopaminerginių neuronų pakeitimas gali atkurti Parkinsono ligos biologinę funkciją“, – sakė Hallettas. „Klinikinių patobulinimų suderinimas, dopaminerginio aktyvumo vaizdiniai įrodymai ir sumažėjęs vaistų vartojimas rodo, kad implantuoti neuronai integruojasi į smegenų grandinę ir padeda atkurti dėl ligos prarastas funkcijas.

Bandymas, į kurį kviečiama dalyvauti Bostono vietoje, netrukus bus pradėtas tirti naujoje pacientų grupėje, kuriai bus taikoma eksperimentinė ląstelių terapija abiejose putameno pusėse.

„Mus skatina šie duomenys iš pirmosios šio klinikinio tyrimo grupės, kuriai buvo įsegti vienpusiai neuronų implantai“, – sakė Nikola Kojic, medicinos mokslų daktarė, Oryon įkūrėjų ir vyriausioji inovacijų pareigūnė. „Bendradarbiaudami su Mass General Brigham komanda, tikimės pradėti dvišalius (abipusius) implantus antroje grupėje šį ketvirtį, kad patikrintume hipotezę, kad rezultatai dar labiau pagerės, palyginti su tais, kurie buvo pastebėti naudojant vienpusius (vienpusius) implantus.

„Oryon“ neseniai paskelbė surinkusi 21 mln. JAV dolerių finansavimą, kuris, bendrovės nuomone, padės užbaigti šį ankstyvą bandymą ir finansuos pasirengimą tolesniems klinikiniams tyrimams. Ole Isacson, MD, PhD, bendrovės vienas iš įkūrėjų, sakė, kad pastarieji Oryon etapai „atspindi didžiulę pažangą, kurią padarėme perkeldami šią technologiją iš laboratorijos į kliniką, ir leis mums paspartinti ją per kitus jos kūrimo etapus“.